Novas Abordagens Terapêuticas para a Anemia Falciforme : uma revisão de literatura

Abstract

A anemia falciforme (AF) é uma doença hereditária causada por uma mutação no gene da cadeia beta globínica decorrente de uma troca da base nitrogenada adenina pela timina, e que afeta principalmente pessoas de ascendência africana. Esta mutação resulta na deformabilidade das hemácias, que adquirem um formato de foice, e geram obstrução dos vasos sanguíneos que causam dor intensa e danos aos órgãos. Esta revisão tem como objetivo realizar uma análise de estudos experimentais e clínicos, avaliando a eficácia e segurança da aplicação de novos potenciais tratamentos para a AF. A coleta de dados foi realizada utilizando como base artigos publicados em plataformas como Google Acadêmico, PubMed, Scientific Electronic Library Online (SciELO) utilizando como critérios de inclusão pesquisas sobre o uso das novas abordagens terapêuticas em pacientes falciformes e excluídos os estudos repetidos ou sem dados clínicos relevantes. Os estudos mostraram que os tratamentos discutidos neste trabalho representam avanços significativos no tratamento da AF, mostrando benefícios claros como a redução das crises vaso-oclusivas, redução da síndrome torácica aguda e do número de internamentos, além da melhora dos níveis de hemoglobina e da qualidade de vida dos pacientes. Alguns pacientes experimentaram reações adversas leves, e no caso do Crizanlizumabe, a falha na comprovação de sua eficácia levou ao cancelamento do seu registro. Já a edição gênica, que oferece um potencial curativo, ainda enfrenta riscos de efeitos off-target e complexidade técnica. Por fim, é crucial destacar que o acesso à cura para a AF é limitado. Portanto, é fundamental que novos esforços sejam direcionados ao desenvolvimento e aplicação de opções seguras e eficazes. Além disso, estudos contínuos com as drogas mencionadas devem ser realizados para avaliar seus efeitos e eficácia a longo prazo.