Transplante de Células-Tronco Hematopoiéticas como Estratégia Curativa na Anemia Falciforme

Abstract

A anemia falciforme (AF) é uma hemoglobinopatia genética grave e globalmente prevalente, caracterizada por uma mutação no gene da globina beta que resulta na produção de hemoglobina S (Hb S). Essa alteração leva à polimerização da Hb S em condições de baixa oxigenação, deformando a hemácia e desencadeando uma cascata fisiopatológica complexa, impulsionada por hemólise intravascular e estresse oxidativo. As manifestações clínicas incluem anemia hemolítica crônica, disfunção vascular e episódios vaso-oclusivos recorrentes, impactando significativamente a qualidade e a expectativa de vida dos pacientes. As complicações clínicas podem incluir AVC, Síndrome Torácica Aguda (STA), úlcera de perna, priapismo, osteonecrose, entre outras. Apesar dos avanços no manejo com tratamentos como a hidroxiureia, que aumenta os níveis de hemoglobina fetal (Hb F) e reduz a polimerização da Hb S, essas abordagens são majoritariamente sintomáticas e não curativas. Diante dessas limitações, o Transplante de Células-Tronco Hematopoiéticas (TCTH) emergiu como a única estratégia curativa comprovada, representando um avanço significativo no tratamento desta condição. Este estudo teve como objetivo analisar, por meio de uma revisão integrativa da literatura, o papel do TCTH como estratégia curativa na AF, com foco em sua eficácia, segurança e limitações. Foi adotada a metodologia de revisão integrativa da literatura para analisar o papel do TCTH na AF, focando em sua eficácia, segurança e implicações clínicas. A busca sistemática foi realizada na base de dados PubMed. Os descritores (DeCs) em português utilizados incluíram termos como “Transplante de Células-Tronco Hematopoiéticas” e “Anemia Falciforme”. Foram selecionados 12 artigos originais completos, publicados entre 2019 e 2025, em inglês, que abordassem o TCTH. A seleção e a subsequente análise qualitativa dos dados extraídos foram realizadas de forma criteriosa para sintetizar as evidências. O TCTH demonstrou reduzir significativamente eventos vaso-oclusivos em pacientes, impactando positivamente a morbidade associada à doença. Embora a disponibilidade de doadores HLA-idênticos tenha sido um desafio, avanços em protocolos permitiram a expansão para doadores alternativos, como os haploidênticos. A emergência de terapias gênicas gerou discussões sobre a relevância futura do TCTH alogênico; contudo, análises comparativas atuais indicaram que ambas as abordagens apresentaram promessas e desafios distintos, demandando mais estudos para definir seus papéis definitivos no arsenal terapêutico. A seleção para o TCTH envolveu uma avaliação criteriosa da gravidade da doença, complicações e disponibilidade de doador. Os resultados desta revisão integrativa forneceram um panorama abrangente e atualizado da evolução do TCTH na AF, consolidando o conhecimento sobre sua aplicabilidade, resultados e desafios.